1990年9月14日，一名4岁的小女孩在美国马里兰州贝塞斯达市的美国国立卫生研究所的医疗中心接受基因疗法。这个4岁的孩子由于遗传基因有缺陷，以致自身不能生产腺苷脱氨酶，削弱了她对疾病的抵抗力。自从出生以来，她几乎每天都遭受疾病感染的折磨，只能生活在无菌的隔离帐内。
医生以滴注法将一种含有这个女孩自己的白血球的灰色溶液输入她左臂的一条静脉血管中。这种白血球都已经过改造，她从遗传得来的有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。
整个滴注只花了28分钟，但这一过程却标志了人类医学史上一个具有深远影响的“基因疗法”在人体上的实验已经开始。这个小女孩成为世界上第一个接受这种实验性基因疗法的病人。
输液以后所作的试验表明，她已经首次能产生数量可以观测到的腺苷脱氨酶。基因疗法后，她只患过一次伤风，身体已得到很大改善，甚至能够离开家去溜冰。她终于可以生活在自然环境里了。医生说，这种疗法几乎没有显示出什么副作用。
基因疗法的应用，被美联社评选为1991年10项最大的科学成就之一。
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